歐美兩家生物科技公司因基因療法未達標而連環暴跌。其中，在美上市的荷蘭uniQure周一（3日）股價一度暴跌75%，原因是該公司的亨廷頓病(Huntington's Disease)基因治療藥物在美國的申請程序受阻。

 

　　該公司指，其AMT-130候選藥的第一/二期研究數據，與外部對照組相比較，未能獲美國食品及藥物管理局(FDA)採納，作為獲取生物製品許可(BLA)申請的證據。

 

　　uniQure稱FDA的決定出乎意料，因為FDA去年11月曾表示，與外部對照組相比較的研究數據，可以作為加速批准BLA的主要依據。

 

　　儘管遭遇挫折，uniQure指出，AMT-130此前已於2025年4月獲得FDA突破性療法認定，並於2024年5月獲得再生醫學先進療法(RMAT)認定。公司計劃繼續與其他監管機構討論，包括歐盟和英國機構，同時與FDA合作確定在美國的最佳前進路徑。

 

Sarepta Therapeutics兩項基因療法未達標

 

　　另一方面，美國生物科技公司Sarepta Therapeutics的股價亦大幅下跌，該股在周一美股盤後交易一度暴跌超過39%。公司在針對杜氏肌營養不良症(DMD)的兩種基因療法AMONDYS 45以及VYONDYS 53的後期臨床試驗，未能達到主要目標。

 

　　不過，Sarepta表示，仍然計劃與美國食品及藥物管理局(FDA)的官員會面，討論將這些藥物目前的加速審批轉為全面審批。

撰文：經濟通市場國金組